Program

09:00 Powitanie – prof. dr med. Anna Kostera-Pruszczyk
09:05 Historia naturalna SMA w świetle prac nad podłożem molekularnym i patogenezą choroby – dr med. Maria Jędrzejowska
09:25 Noninvasive respiratory management of neuromuscular diseases including extubation of the ventilator 'unweanable' patient – prof. dr med. John Bach
09:45 Nutritional care in spinal muscular atrophy – dr med. Simona Bertoli
10:05 Kręgosłup, miednica i stawy biodrowe u osób z SMA – zaburzenia ustawienia i ruchu, kompensacje i profilaktyka – mgr Łucja Mazurkiewicz, mgr Joanna Sikora

10:30 Oczekiwanie chorych co do skuteczności leczenia – europejskie badanie ankietowe – Patryk Marczuk
10:40 Outcome measures used in SMA – Marion Main
11:00 Polskie doświadczenie z badań klinicznych w SMA: olesoxime – dr med. Anna Łusakowska
11:15 Farmakoterapia SMA: aktualny stan badań – prof. dr med. Anna Kostera–Pruszczyk
11:35 Efekty kliniczne stosowania nusinersenu w SMA / Clinical effects of nusinersen in SMA – dr med. Julita Borkowska, prof. dr med. Katarzyna Kotulska, dr med. Laurent Servais
12:00 Safety and efficacy in the first-in-human trial of the oral splice modulator branaplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA): Interim Results – dr med. Lawrence Charnas (Novartis)
12:10 Eksperymentalne molekuły Roche (tbc).

Zasiadany obiad w grupach specjalizacji, umożliwiający prowadzenie pogłębionej dyskusji i wymiany doświadczeń. Tylko dla uczestników Spotkania Ekspertów